全球生物制药公司Sucampo Pharmaceuticals, Inc. (Sucampo) (纳斯达克股票代码: SCMP) 今天宣布，独立科学期刊刊登的一项新研究证实，所调查研究的独特化合物VTS-270（2-羟丙基-B-环糊精）(HPβCD)产品是C1型尼曼-匹克氏病(NPC-1)的新型治疗方法。

    NPC-1是一种罕见、渐进性并最终致死的遗传疾病，估计全球有2,000-3,000名患者。调查结果于今天在世界首个跨学科、开放性期刊PLOS ONE上发表，文章标题为“使用羟丙基-B-环糊精治疗C1型尼曼-匹克氏病的特点”(Characterization of hydroxypropyl-beta-cyclodextrins used in the treatment of Niemann-Pick Disease type C1)，可在以下网页浏览http://journals.plos.org/plosone/article?id=10.1371/journal.pone.0175478。

    在该研究中，研究人员证明VTS-270中含有低浓度具有一致性的特定羟丙基，或低浓度的替代物，并观察离子活动性的假彩色显示或热图发现低水平的正二价异双聚体。该分析是基于离子分布和离子分布图，运用质谱法作为评估关键分子活性的媒介。

    “我们持续推动有关VTS-270作为NPC的潜在治疗方法的科学研究，”Sucampo首席科学官Peter Kiener博士表示：“这些研究结果进一步证实, VTS-270的特定组成指纹及纯度有别于其他HPßCD混合物。该界定及可再生指纹可能与VTS-270的特定潜在临床效力及安全性密不可分。”

    HPβCD是不同物种的复杂混合物，生产方面的差异或会导致成分不同，包括环糊精环的羟丙基浓度（也称为替代浓度）各异。平均替代浓度为HPβCD混合物复杂程度的关键特征，因为它会影响结合其他分子的能力，以及影响水溶性程度，而两者均可能最终影响生物活性。

    关于Sucampo Pharmaceuticals, Inc.

    Sucampo Pharmaceuticals，Inc.专注于为主要医疗需求未得到满足的全球患者提供的药物的开发和商业化。Sucampo 有两款市售产品——主要产品 AMITIZA 以及罕见疾病领域临床开发后期备选产品系列 RESCULA。VTS-270是具有特定组成指纹的2-羟丙基-B-环糊精的混合物，已在美国和欧洲获核准为罕见疾病指定药物，目前处于治疗C1型尼曼-匹克氏病的临床试验关键2/3阶段。Sucampo拥有在北美出售CPP1-x/sulindac的选择权，而该产品现处于治疗家族性结直肠瘜肉综合症的开发阶段3，且已在美国获核准为罕见疾病指定药物。全球性公司Sucampo总部设在马里兰州的罗克维尔，并于日本和瑞士都有业务。欲了解更多信息，请访问 www.sucampo.com。

    Sucampo的标志和标语The Science of Innovation（创新科学）是Sucampo AG 的注册商标。AMITIZA是Sucampo AG的注册商标。

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    Senior Vice President, Investor Relations and Corporate Affairs（投资者关系与企业事务高级副总裁）

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